Andreas Wirsz, ein 32-jähriger Mann aus Fürth, steht vor einer dramatischen Herausforderung: Er leidet an der schweren Muskeldystrophie vom Typ Duchenne und ist auf das Medikament Translarna (Ataluren) angewiesen. Seit 17 Jahren erhält er diese Therapie, die für ihn die einzige Rettung vor der Krankheit darstellt. Doch trotz einer bestehenden Zulassung übernimmt seine Krankenkasse die Kosten von jährlich 400.000 Euro nicht mehr, was Andreas und seiner Familie große Sorgen bereitet.
Die Entscheidung der Krankenkasse ist auf eine Uneinigkeit zwischen der Europäischen Kommission und der europäischen Zulassungsbehörde EMA zurückzuführen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA kam im Januar 2024 zu dem Ergebnis, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis von Translarna negativ sei und es an ausreichenden Beweisen für die positive Wirkung des Medikaments fehle. Dies wirft zahlreiche Fragen zur Verfügbarkeit und Erstattungsfähigkeit von Therapien für seltene Erkrankungen wie Muskeldystrophie auf.
Petition und Spendenaufruf
Um die Situation zu ändern, hat Andys Familie eine Petition an die EMA und die Europäische Kommission gerichtet, die auf über 800 Patienten in Europa hinweist, die dringend auf Translarna angewiesen sind. Andreas wartet momentan auf eine überarbeitete Empfehlung zur Erneuerung der Zulassung des Medikaments. In einem Update auf Instagram am 28. Oktober 2024 informierte er seine Follower darüber, dass die negative Meinung des CHMP zu Translarna unverändert geblieben ist.
In dem Bewusstsein, dass er die Kosten für das lebenswichtige Medikament nicht alleine tragen kann, hat Andy eine Spendenkampagne gestartet. Er appelliert an die Öffentlichkeit, um Unterstützung zu erhalten. „Ich brauche diese Therapie, um meine Lebensqualität aufrechtzuerhalten“, erklärt er und betont, wie wichtig der Zugang zu Translarna für seinen individuellen Kampf gegen die Krankheit ist.
Hintergrund zu Muskeldystrophie
Die Muskeldystrophie, wie sie auch von der Muscular Dystrophy Association (MDA) beschrieben wird, gehört zu den seltenen neuromuskulären Erkrankungen. Diese Krankheiten zeichnen sich nicht nur durch ihre Seltenheit aus, sondern auch durch die Herausforderungen, die sie in der Forschung und im Zugang zu Behandlungen mit sich bringen. Donald S. Wood, Präsident und CEO der MDA, hebt hervor, dass die Unterstützung der Öffentlichkeit entscheidend ist, um Fortschritte in der Forschung, verbesserte diagnostische Methoden und die Entwicklung neuer Therapien zu fördern.
Die Situation von Andreas Wirsz verdeutlicht die Dringlichkeit und die Herausforderungen, mit denen Patienten, die auf seltene Medikamente angewiesen sind, konfrontiert sind. Wissenschaftliche Durchbrüche in der Forschung haben nicht nur Auswirkungen auf seltene Erkrankungen, sondern können auch für viele häufigere Krankheiten von Bedeutung sein, die weltweit Millionen Menschen betreffen.
